エマウスライフサイエンス社の鎌状赤血球治療法の小児臨床治験計画について欧州医薬品庁が肯定的な回答

カリフォルニア州トーランス市

（ビジネスワイヤ） — エマウスライフサイエンス社は、欧州医薬品庁（EMA）の小児委員会（PDCO）が鎌状赤血球症の治療のために同社の小児臨床治験計画（PIP）を受理した、と本日発表しました。この決定により、エマウス社は販売承認申請（MAA）の提出手続きを許可されました。

エマウスライフサイエンスの会長兼最高経営責任者（CEO）である新原豊医学博士、公衆衛生学修士は次のように述べています。「我々の小児臨床治験計画の承認は、欧州連合（EU）でこの治療法を市場に投入するための重要な一歩です。」「近い将来に販売承認申請を提出し、規制プロセスが完了次第、EU内の鎌状赤血球症患者に新しい治療法の選択肢を提供することを望んでいます。」

欧州医薬品庁は、新しい医薬品の登録を求める企業に対し、小児集団における治験薬の研究のための臨床開発プログラムを概説している小児臨床治験計画について小児委員会の同意を必要としています。企業がEU内で新薬の販売承認申請を提出するには、受理された小児臨床治験計画が必要となっています。

2017年7月7日、米国食品医薬品局（FDA）は、Endari™（L-グルタミン経口粉末薬）を米国内で使用することを承認しました。

エマウス社は、米国では、希少疾病医薬品(Orphan Drug)の指定を、欧州連合（EU）でも、希少疾病用医薬製品(Orphan Medicinal Product)の指定の両方を取得しています。

鎌状赤血球症について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。

Endari™について

適用

Endariは、成人と5歳以上の小児患者における鎌状赤血球症による急性合併症の低減に適用されます。

重要な安全に関する情報

臨床試験における最も一般的な副作用（発生率> 10％）は、便秘、吐き気、頭痛、腹痛、咳、四肢の疼痛、背中の痛み、および胸の痛みでした。

治療中止につながる副作用には、脾機能亢進症、腹痛、消化不良、灼熱感、体熱感のそれぞれ1例が含まれていました。

5歳未満の鎌状赤血球症の小児患者におけるEndariの安全性と有効性は確立されていません。

さらに詳しい情報については、Endariの詳細な処方情報www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdfをご覧ください。

エマウスライフサイエンス社について

エマウスライフサイエンス社は、希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究は、ハーバーUCLAメディカルセンターのロサンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form 10-K）および四半期決算書（Form 10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。

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